A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e a farmacêutica Roche comunicaram nesta segunda-feira (24) o cancelamento do registro condicional do Elevidys® (delandistrogeno moxeparvoveque) no Brasil. O medicamento é uma terapia gênica desenvolvida para o tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), doença genética rara que provoca perda progressiva de força e massa muscular.
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A decisão foi tomada a pedido da própria Roche e publicada no Diário Oficial da União. Segundo a Anvisa, os dados disponíveis até o momento sobre o Elevidys não atendem aos requisitos regulatórios necessários para a manutenção do registro condicional no país.
O Elevidys utiliza terapia gênica com o objetivo de fornecer ao organismo uma versão funcional do gene relacionado à produção de distrofina, proteína considerada essencial para o funcionamento dos músculos. A DMD afeta principalmente meninos e está associada à produção inadequada dessa proteína, levando à perda progressiva da capacidade muscular.
Registro havia sido concedido em caráter excepcional
O Elevidys recebeu registro condicional da Anvisa em dezembro de 2024, em caráter excepcional. Esse tipo de autorização permite o uso ou a comercialização de um medicamento enquanto a empresa apresenta posteriormente dados complementares exigidos pelo órgão regulador, principalmente relacionados à eficácia e à segurança.
No Brasil, o Elevidys foi autorizado para pacientes com DMD que ainda mantinham a capacidade de caminhar de forma independente ou com auxílio. A indicação contemplava crianças entre 4 e 7 anos que atendiam a critérios clínicos e laboratoriais específicos.
A Anvisa esclarece que o cancelamento do registro não altera as obrigações da empresa relacionadas ao acompanhamento dos pacientes que já foram expostos ao medicamento em estudos clínicos e programas existentes. Estão incluídas crianças brasileiras que receberam o Elevidys entre dezembro de 2024 e julho de 2025.
Comercialização havia sido suspensa em 2025
Antes do cancelamento definitivo do registro, a Anvisa havia suspendido a comercialização do Elevidys no Brasil em julho de 2025, por meio da Resolução (RE) 2.813/2025.
A medida ocorreu após relatos de casos fatais de insuficiência hepática aguda em pacientes tratados com o medicamento nos Estados Unidos. Os alertas também foram discutidos em junho deste ano durante uma audiência pública da Comissão de Defesa dos Direitos das Pessoas com Deficiência da Câmara dos Deputados.
Desde a suspensão, a Anvisa informou ter encaminhado uma série de exigências à Roche, incluindo a apresentação de dados consolidados de segurança, com atenção especial aos casos de insuficiência hepática aguda.
Segundo a agência, a farmacêutica apresentou informações complementares e manteve interação contínua com o órgão regulador durante o processo.
Em nota, a Roche afirmou que continua empenhada no programa clínico do Elevidys e na apresentação das evidências necessárias sobre o medicamento.
Anvisa aprovou outro medicamento para DMD
Enquanto o registro do Elevidys foi cancelado, a Anvisa aprovou, na última quinta-feira (13), o registro de outro medicamento indicado para pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne.
O Duvyzat (givinostate) teve o registro aprovado pela agência após estudos clínicos demonstrarem capacidade de retardar a progressão da doença.
As decisões fazem parte do acompanhamento regulatório de tratamentos destinados a doenças graves e raras. A Anvisa e a Roche afirmaram que as decisões relacionadas ao Elevidys consideram as evidências científicas disponíveis e os requisitos de segurança e eficácia exigidos para esse tipo de terapia.
